Впервые трансплантация стволовых клеток сетчатки позволила восстановить зрение у пациентов с поздней стадией сухой возрастной макулярной дегенерации. Промежуточные результаты раннего клинического исследования показали неожиданное улучшение зрения без значительных угроз безопасности для участников.
Возрастная макулярная дегенерация (ВМД) остается одной из наиболее распространенных причин необратимой потери зрения среди взрослых старше 60 лет в Соединенных Штатах. Это заболевание поражает макулу – центральную область сетчатки, отвечающую за острое, детальное цветовое зрение. Около 20 миллионов жителей страны страдают от ВМД, теряя способность различать объекты непосредственно перед собой, при сохранении периферийного зрения. Доступные методы лечения способны лишь замедлить прогрессирование болезни, но не восстанавливают уже утраченное зрение.
Новаторский подход, основанный на клеточных технологиях, был опробован в рамках клинического исследования фазы 1/2a, результаты которого опубликованы в журнале Cell Stem Cell. Ученые использовали стволовые клетки пигментного эпителия сетчатки, полученные из посмертных глазных тканей взрослых доноров. Первоначальные фазы таких испытаний направлены на оценку безопасности нового метода лечения.
Существует две формы ВМД: сухая и влажная. Более 90% пациентов страдают от сухой формы, которая развивается, когда клетки пигментного эпителия сетчатки начинают дисфункционировать и в конечном итоге отмирают. На ранних стадиях эти клетки перестают функционировать должным образом, а на более поздних – погибают без возможности регенерации. По мере ухудшения состояния несколько областей центральной сетчатки теряют эти жизненно важные клетки.
В ходе текущего исследования пациентам с поздней стадией сухой ВМД были трансплантированы специализированные стволовые клетки, полученные из тканей глазных банков. Эти взрослые стволовые клетки имеют ограниченную функциональность и могут созревать только в клетки пигментного эпителия сетчатки.
Шести участникам была введена минимальная доза лечения – 50 000 клеток – во время офтальмологической операции. Процедура показала свою безопасность: не было зарегистрировано ни серьезных воспалений, ни роста опухолей у кого-либо из пациентов.
При этом участники продемонстрировали улучшение зрения в пролеченном глазу, чего не наблюдалось в нелеченом. Это различие указывает на потенциальную терапевтическую эффективность методики. «Хотя мы были довольны данными о безопасности, по-настоящему захватывающим стало улучшение их зрения», – отметил доктор Раджеш С. Рао, профессор офтальмологии и визуальных наук, а также доцент патологии и генетики человека. «Нас удивила степень восстановления зрения у наиболее тяжело пораженных пациентов, получивших трансплантаты ПЭС, полученные из взрослых стволовых клеток. Такой уровень восстановления зрения ранее не наблюдался в этой группе пациентов с поздней сухой ВМД». При проверке по стандартной таблице оптометриста группа, получившая низкую дозу, смогла прочитать на 21 букву больше через год после лечения.
В настоящее время исследовательская группа наблюдает за 12 дополнительными участниками, которым были введены более высокие дозы – 150 000 и 250 000 клеток. Если не будет выявлено проблем с безопасностью, исследователи планируют перейти к более поздним стадиям клинических испытаний.
«Мы благодарны всем нашим участникам, которые помогают нам лучше понять, достаточно ли безопасно это вмешательство, чтобы стать будущей терапией», – добавил доктор Рао. «Подобные исследования, финансируемые Национальными институтами здравоохранения (NIH), могут помочь нам предложить передовые методы лечения в области регенеративной медицины, и мы рады предложить это первое в своем роде клиническое испытание на людях в Мичиганском университете».
Возрастная макулярная дегенерация – это состояние, которое постепенно повреждает макулу, небольшую, но жизненно важную область в задней части глаза, обеспечивающую острое центральное зрение. Заболевание обычно развивается с возрастом и чаще встречается у людей старше 60 лет. Существуют две основные формы ВМД. Сухая форма встречается чаще всего и включает медленное разрушение клеток сетчатки, которые помогают глазу обрабатывать детали и цвета. Влажная форма встречается реже, но прогрессирует быстрее и связана с аномальным ростом кровеносных сосудов под сетчаткой. Со временем оба типа могут вызвать слепые пятна в центральном зрении, что затрудняет такие действия, как чтение и распознавание лиц. Хотя современные методы лечения могут замедлить развитие болезни, ученые активно ищут способы восстановления утраченных клеток, что делает исследования стволовых клеток весьма многообещающим направлением.
