Технологии редактирования генома, которые уже применяют для лечения редких наследственных болезней, могут стать прорывом и в борьбе с распространенными заболеваниями – от атеросклероза до диабета. Однако переход к лечению миллионов пациентов требует принципиально нового подхода к оценке безопасности, считают американские кардиологи. Свою позицию они изложили в журнале JAMA Internal Medicine.
Генная терапия позволяет исправить или заглушить «неправильные» гены либо ввести в клетки их рабочие копии. В отличие от обычных лекарств, которые нужно принимать постоянно, некоторые виды такого лечения рассчитаны на однократное введение и пожизненный эффект. Этот метод уже показал успех в борьбе с такими тяжелыми состояниями, как спинальная мышечная атрофия и серповидноклеточная анемия.
Теперь исследователи изучают, можно ли с помощью генного редактирования контролировать высокий уровень холестерина, болезни сердца или ожирение. В теории один укол мог бы на десятилетия избавить человека от необходимости ежедневно принимать таблетки. Но именно необратимость такого вмешательства и вызывает главные опасения, пишут Эрик Смит и Венкатеш Мурти из Сердечно-сосудистого центра Френкеля при Мичиганском университете.
По их мнению, при лечении редких и смертельных заболеваний потенциальные риски генной терапии оправданы, поскольку у пациентов часто нет альтернатив. Иная ситуация с массовыми болезнями, для которых уже существуют эффективные и проверенные лекарства. Врачи могут менять их дозировку или отменять при появлении побочных эффектов, тогда как генетическое вмешательство такой гибкости не предполагает.
Масштаб применения технологии также меняет оценку рисков. Даже редкое осложнение, встречающееся у одного пациента из тысячи, обернется серьезной проблемой, если терапию получат миллионы людей. Поэтому, прежде чем выводить такие препараты на рынок, необходимо убедиться в их высочайшей безопасности. Для этого потребуются масштабные и многолетние наблюдения за пациентами в специальных регистрах, поскольку стандартные клинические испытания не могут выявить отложенные во времени или очень редкие побочные эффекты.
Еще одной проблемой может стать высокая стоимость лечения. Цена существующих генных препаратов достигает нескольких миллионов долларов на одного пациента. Если подобный подход сохранится и для массовых заболеваний, это создаст колоссальную нагрузку на системы здравоохранения и может усугубить социальное неравенство. Авторы статьи призывают обсуждать вопросы доступности терапии с самого начала ее разработки.
Несмотря на все сложности, ученые уже ведут первые исследования генной терапии для длительного снижения уровня «плохого» холестерина. По мнению Смита и Мурти, цель их работы – не затормозить развитие перспективной технологии, а гарантировать, что ее внедрение в широкую практику будет максимально ответственным и безопасным.
