Первая фаза клинических испытаний на людях показала, что однократное введение препарата на основе технологии редактирования генов CRISPR-Cas9 надолго снижает уровень «плохого» холестерина и триглицеридов. Эффект у пациентов с нарушениями липидного обмена, не поддающимися стандартной терапии, сохранялся в течение года.
Экспериментальный препарат CTX310 вводят внутривенно один раз. Он доставляет систему CRISPR в печень, где та отключает ген ANGPTL3. Этот ген регулирует уровень жиров в крови, и его деактивация снижает концентрацию холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) и триглицеридов, которые считаются факторами риска сердечно-сосудистых заболеваний.
В исследовании участвовали 15 пациентов. Через 12 месяцев после инъекции у группы, получившей максимальную дозу препарата, уровень ЛПНП упал в среднем на 52,5%, а триглицеридов – на 47,8% от исходных значений. За год наблюдений исследователи не зафиксировали серьезных побочных эффектов, связанных с терапией.
Несмотря на обнадеживающие результаты, препарат остается экспериментальным. Ученые продолжат наблюдать за участниками испытаний еще 15 лет, чтобы оценить долгосрочную безопасность терапии. Это соответствует рекомендациям Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для препаратов на основе редактирования генома.
Результаты исследования, проведенного под руководством кардиолога Кливлендской клиники Люка Лаффина, представили на ежегодной конференции Европейского общества кардиологов и одновременно опубликовали в «Медицинском журнале Новой Англии». Работу финансировала швейцарская компания CRISPR Therapeutics AG из Цуга.
